科学家们在从头修改基因以康复眼睛自愈才能后反转了老鼠的失明,这项研讨将给失明的数百万人带来期望。
第一次,在他们运用基因医治来拯救失掉的愈合机制之后,研讨人员现已标明,哺乳动物的眼睛能够有效地再生受损视网膜细胞。他们现在想看看相同的技能是否对人眼细胞起作用。
近年来,开展“基因疗法”医治遗传性失明的研讨取得了巨大发展。
但是,有许多不同类型的遗传疾病导致失明,每个都需求自己的愈合。虽然这项研讨离人类实验还有很长的路要走,但宣布在《天然》杂志上的最新研讨的科学家们说,他们期望他们的技能能够供给一种更遍及的康复视力的办法,而不论失明的原因是什么。
来自纽约西奈山医学院的Bo Chen说,他和他的搭档遭到启示,以斑马鱼为例进行调查。“哺乳动物视网膜和斑马鱼视网膜有差异,”他说。斑马鱼视网膜具有正常的功用,但它们也保存干细胞群。在视网膜危害时,这些能够弥补丢掉的神经元。
它们有一群被称为Müller神经胶质细胞的细胞,它们在危害后割裂并变成光灵敏细胞以坚持眼睛功用。“这是一个十分强壮的细胞修正机器,”陈博士说。
人类具有相同的机器,但没有才能运用它。“根本结构依然存在,”他说。“但由于某种原因,它被按捺了。”
他们标明,经过将基因转移到视网膜细胞,然后从头编程,他们能够康复小鼠丢掉的光感受器,约六周后康复视力。他们只康复了在暗光下担任视觉的细胞。但他们认为坚持杆细胞也有助于维护视锥细胞,这是另一种重要的视网膜细胞。
他们说这项技能供给了一种令人兴奋的可能性,即可认为人类开发一种广泛的医治办法,有助于反转黄斑变性等疾病所形成的危害,黄斑变性在英国约有一百万人。
陈博士说:“这项研讨的首要长处是能够应用于更广泛的视网膜变性疾病。”“假如这能见效,这将改动咱们医治视网膜疾病的办法,也有可能学会怎么治好其他类型的眼疾,比方青光眼。”
美国国家眼科研讨所视网膜神经科学项目主任Thomas N Greenwell没有直接参与这项研讨。他说这标志着一个严重的前进。“这是科学家初次将Müle勒尔胶质细胞从头编程为哺乳动物视网膜中的功用杆感光细胞,”他说。“假如杆能够从眼睛内部再生,这可能是一种医治眼睛疾病的战略,它影响感光细胞。”
皇家瞎子研讨所的Helen Lee说:“很明显,它依然处于十分前期的阶段,但在将来的某个时刻,干细胞医治可能成为医治要挟眼部疾病的兵器的一部分。”